Σύνταξη-επιμέλεια: Στέλιος Βασιλούδης
Πριν κατακτήσει τον κόσμο, το Viagra ήταν ένα αποτυχημένο φάρμακο, σχεδιασμένο για την αντιμετώπιση της στηθάγχης και το δυναμικό του σχεδόν είχε χαθεί. Η Βρετανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Healx θέλει να διασφαλίσει ότι δεν θα παραβλεφθούν άλλες θεραπείες, με παρόμοιο τρόπο.
Τον Ιούνιο του 1993, ο David Brown βρισκόταν σε απόγνωση. Δούλευε επί οκτώ χρόνια την ανάπτυξη ενός φαρμάκου για την θεραπεία της στηθάγχης αλλά οι πρώτες κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι δεν είχε αρκετά ικανοποιητικό αποτέλεσμα για να καταστεί επιτυχημένη. Ο εργοδότης του, η Pfizer, του έδωσε διορία τριών μηνών για να βελτιώσει το project. Μερικές εβδομάδες αργότερα, ο Brown άκουσε κάποια ασυνήθιστα νέα από μια ομάδα Ουαλών ανδρών που συμμετείχαν σε μια κλινική δοκιμή του φαρμάκου: βίωναν αυξημένο αριθμό στύσεων από το συνηθισμένο. Συνειδητοποιώντας ότι θα μπορούσε να έχει ένα τεράστιο blockbuster στα χέρια της, η Pfizer άλλαξε τις κλινικές της δοκιμές για να επικεντρωθεί στη στυτική δυσλειτουργία. «Από το νεκρό σημείο στο νούμερο ένα στο χαρτοφυλάκιο της Pfizer μέσα σε δύο εβδομάδες», λέει ο Brown. Εγκρίθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες το 1998, και το Viagra έκανε πωλήσεις περισσότερες από 400 εκατ. δολ, μέσα στους τρεις πρώτους μήνες.
Τώρα, ο Brown θέλει να επαναλάβει αυτό το τέχνασμα για να βρει νέες θεραπείες για σπάνιες ασθένειες με την εκκίνηση του Healx. Ιδρυμένη το 2014, μαζί με τον Tim Guilliams, η startup με έδρα το Cambridge χρησιμοποιεί τεχνητή νοημοσύνη για να εντοπίσει υπάρχοντα φάρμακα που έχουν ήδη περάσει από κλινικές δοκιμές και στη συνέχεια τα επανατοποθετεί ως θεραπείες για σπάνιες ασθένειες. Πάνω από 400 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως ζουν με τέτοιες ασθένειες, αλλά επειδή η κάθε μια επηρεάζει μόνο έναν μικρό αριθμό ανθρώπων, οι φαρμακευτικές εταιρείες δεν έχουν το οικονομικό κίνητρο για να αναπτύξουν νέα φάρμακα σχεδιασμένα για τη θεραπεία τους. «Ο γρηγορότερος, ασφαλέστερος και οικονομικότερος τρόπος εφεύρεσης ενός νέου φαρμάκου είναι να ξεκινήσεις από ένα παλιό», λέει ο Guilliams, Διευθύνων Σύμβουλος του Healx.
Η ιδέα για τον Healx προήλθε από μια συνομιλία που είχε ο Guilliams και ο Brown σε μια παμπ του Cambridge με τον Nick Sireau, του οποίου οι δύο γιοι έχουν μια σπάνια γενετική ασθένεια που ονομάζεται alkaptonuria. Αν και υπάρχουν περίπου 7.000 σπάνιες ασθένειες, για το 95 % από αυτές δεν υπάρχει καμία θεραπεία. Όταν αναπτύσσονται τέτοιες θεραπείες, μπορεί να είναι εξαιρετικά ακριβές. Το Zolgensma, ένα φάρμακο εγκεκριμένο στις ΗΠΑ για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας, κοστίζει 2,1 εκατ. δολ., για μια μόνο δόση. Το τεράστιο ποσοστό αποτυχίας όσον αφορά την ανάπτυξη νέων φαρμάκων αυξάνει το κόστος. Σύμφωνα με μια εκτίμηση, μόνο το 4% των φαρμάκων που δοκιμάζονται καταφέρνουν να φτάσουν μέχρι την έγκριση.
Οι Guillams και Brown θέλουν να βελτιώσουν μαζικά αυτές τις πιθανότητες. Στην καρδιά της προσέγγισης του Healx βρίσκεται το Healnet: μια πλατφόρμα AI που βρίσκει συνδέσμους μεταξύ φαρμάκων και ασθενειών. Χρησιμοποιώντας την επεξεργασία φυσικής γλώσσας, η πλατφόρμα εξορύσσει δεδομένα από κλινικές δοκιμές, διπλώματα ευρεσιτεχνίας, ηλεκτρονικά αρχεία υγείας, γονιδιωματικά σύνολα δεδομένων και επιστημονικές εργασίες για την εύρεση φαρμάκων ή συνδυασμών φαρμάκων που ταιριάζουν σε ένα συγκεκριμένο προφίλ ασθένειας. Ταυτόχρονα, οι επιστήμονες του Healx δημιουργούν και επεξεργάζονται νέα σύνολα δεδομένων για να συμπληρώσουν κενά γνώσης που έχουν σχετικά με νέες ασθένειες. «Βάζετε αυτόν τον ανθρώπινο εγκέφαλο παράλληλα με έναν υπολογιστή, και ο υπολογιστής τον κάνει να είναι πιο αποτελεσματικός – ο ανθρώπινος νους κάνει το ίδιο στον υπολογιστή», λέει ο Brown.
Μία σπάνια νόσος που στοχεύει να θεραπεύσει ο Healx ονομάζεται σύνδρομο εύθραυστου Χ, μια από τις πιο κοινές αιτίες της κληρονομικής μαθησιακής αναπηρίας. Το 2017, άρχισε να εντοπίζει έναν αριθμό συνδυασμών επαναχρησιμοποιούμενων – σε άλλες νόσους – φαρμάκων που έδειξαν υπόσχεση σε δοκιμές ποντικών και τώρα σχεδιάζει να ξεκινήσει κλινικές δοκιμές το 2020. Η εταιρεία αναζητά επίσης θεραπείες για άλλες σπάνιες ασθένειες, όπως το σύνδρομο Pitt-Hopkins, τη μυϊκή δυστροφία τύπου Duchenne και μερικούς σπάνιους καρκίνους. Τελικά, ο Brown ελπίζει ότι το έργο του Healx δεν θα βρει μόνο νέες θεραπείες για σπάνιες ασθένειες, αλλά θα αναθεωρήσει πλήρως τον τρόπο με τον οποίο η βιομηχανία εφευρίσκει νέα φάρμακα. «Νομίζω ότι μπορούμε να μεταμορφώσουμε ολόκληρη τη διαδικασία ανακάλυψης φαρμάκων», είναι το αισιόδοξο μήνυμα του Brown.
Πηγή: Wired UK
