Ένα νέο κεφάλαιο, με καλύτερη ποιότητα ζωής, ανοίγει για τους ασθενείς με μεσογειακή αναιμία, μετά τη διαπίστωση ότι μια φαρμακευτική ουσία μπορεί να μειώσει σημαντικά, ακόμα και στο μισό, την ανάγκη τους για μεταγγίσεις μονάδων αίματος. Η επαναστατική θεραπεία μείωσε σε 7 από τους 10 ασθενείς τουλάχιστον κατά 33% την ποσότητα μονάδων αίματος που χρειάζονται σε διάστημα τριών μηνών. Με την πάροδο του χρόνου, η μείωση αυτή σε συγκεκριμένες ομάδες ασθενών ξεπερνά το 50%.
Τα ευρήματα των επιστημόνων αφορούν ενήλικες ασθενείς, στην πλειονότητά τους γύρω στην ηλικία των 30 ετών. «Η μεγάλη μας προσδοκία είναι κάποια στιγμή να απαλλάξουμε όσο γίνεται περισσότερους ασθενείς από τις μεταγγίσεις. Τα νέα δεδομένα μάς επιτρέπουν πλέον να αισιοδοξούμε ότι η θεραπεία θα μπορεί στο μέλλον να δοθεί από την παιδική ηλικία» τονίζει στο ΑΠΕ- ΜΠΕ η επικεφαλής της μελέτης, M. D. Cappellini, καθηγήτρια αιματολογίας στο Πανεπιστήμιο του Μιλάνου.
Ένα όνειρο που μπορεί να γίνει πράξη σε λίγα χρόνια και σήμερα να βοηθήσει αρκετούς από τους ασθενείς να βελτιώσουν εντυπωσιακά την ποιότητα ζωής τους. Τα αποτελέσματα της διεθνούς μελέτης με ελληνική συμμετοχή από νοσοκομεία της Αθήνας, της Θεσσαλονίκης και της Πάτρας ανακοινώθηκαν στο 60ο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας, που γίνεται στο Σαν Ντιέγκο των ΗΠΑ.
Πρόκειται για τη μελέτη BELIEVE φάσης ΙΙΙ, η οποία αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του μονοκλωνικού αντισώματος luspatercept για τη θεραπεία ενηλίκων με μεσογειακή αναιμία (β-θαλασσαιμία), η οποία είναι χρόνια νόσος που σε μεγάλο αριθμό ασθενών απαιτεί τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC).
Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο συνέδριο από την ίδια τη M. D. Cappellini, η οποία μιλώντας στο ΑΠΕ-ΜΠΕ τα χαρακτήρισε συναρπαστικά, καθώς, όπως είπε, δείχνουν ότι «το μονοκλωνικό αυτό αντίσωμα (luspatercept) βοηθά τους ασθενείς να μειώσουν σε σημαντικό βαθμό την εξάρτησή τους από τις μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων», και δεν απέκλεισε το ενδεχόμενο στο άμεσο μέλλον η θεραπεία αυτή να απαλλάξει οριστικά από τις μεταγγίσεις αίματος ένα μέρος των ασθενών.
«Η μελέτη μας διήρκεσε 48 εβδομάδες. Επεκτείνοντας την έρευνά μας για περισσότερο χρόνο, είναι πιθανό να απαλλάξουμε πλήρως κάποιους ασθενείς από τις μεταγγίσεις αίματος που χρειάζονται σήμερα. Είναι εξαιρετικά σημαντική προσέγγιση, διότι μετατρέπει μια πολύ απαιτητική θεραπεία για τη μεσογειακή αναιμία με συχνές μεταγγίσεις, σε μια θεραπεία που θα γίνεται με μία υποδόρια ένεση κάθε τρεις εβδομάδες. Μέχρι σήμερα η θεραπεία που βοηθά τους ασθενείς με β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) να διαχειριστούν την αναιμία τους είναι διά βίου μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, οι οποίες όμως με την πάροδο του χρόνου μπορεί να οδηγήσουν τον οργανισμό σε υπερφόρτωση σιδήρου και απειλητικές για τη ζωή συν-νοσηρότητες. Αυτά τα προβλήματα περιορίζονται πλέον με τη νέα αυτή θεραπευτική προσέγγιση, η οποία μειώνει σημαντικά τον αριθμό των μεταγγίσεων» επισημαίνει η M.D.Cappellini.
Όσον αφορά στο προφίλ ασφάλειας της βιολογικής θεραπείας, αναφέρθηκε από τους ερευνητές ότι το φάρμακο έγινε καλά ανεκτό από τους ασθενείς, ενώ παρατηρήθηκε σε ορισμένους από αυτούς ήπια αρθραλγία την περίοδο μετά την εφαρμογή της ενέσιμης θεραπείας.
Για τον μηχανισμό δράσης του φαρμάκου και πώς αυτός επιτυγχάνει να μειώνει την ανάγκη των ασθενών σε αίμα και κατ’ επέκταση σε μεταγγίσεις μίλησε στο ΑΠΕ-ΜΠΕ ο Α. Καττάμης, καθηγητής παιδιατρικής Αιματολογίας-Ογκολογίας ΕΚΠΑ, η ομάδα του οποίου είναι μία από τις ελληνικές που συμμετείχαν στη μελέτη.
Όπως εξηγεί, σε ασθενείς με μεσογειακή αναιμία «υπάρχει μη αποδοτική ερυθροποίηση, όπου τα ερυθρά αιμοσφαίρια πολλαπλασιάζονται με γρήγορους ρυθμούς χωρίς να ωριμάζουν, με αποτέλεσμα να καταστρέφονται. Αυτή η διαδικασία ενισχύεται από κάποιες συγκεκριμένες πρωτεΐνες. Το μονοκλωνικό αντίσωμα luspatercept μπλοκάρει τη δράση αυτών των πρωτεϊνών και δίνει το μήνυμα στα ερυθρά αιμοσφαίρια να μην πολλαπλασιάζονται, αλλά να ωριμάζουν και να βγαίνουν στην κυκλοφορία. Έτσι παράγεται καλύτερο και περισσότερο αίμα από τον ίδιο τον ασθενή, ο οποίος πλέον χρειάζεται λιγότερες μονάδες από μετάγγιση».
Κλινικές μελέτες φάσης ΙΙΙ συνεχίζουν να αξιολογούν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμακευτικού μορίου luspatercept, εκτός από τους ασθενείς με μεσογειακή αναιμία και σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ). Η παρασκευάστρια εταιρεία, μετά και τα αποτελέσματα που ανακοινώθηκαν και για τις δύο ασθενείς στο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας, μέχρι τον Μάιο του 2019 αναμένεται να έχει καταθέσει φάκελο προς έγκριση για το Luspatercept, τόσο προς τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) όσο και προς τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).
Σήμερα στην Ελλάδα υπάρχει ακόμα ανάγκη για μονάδες αίματος για περίπου 2.500 ασθενείς με μεσογειακή αναιμία. Σχεδόν το 20% των ετήσιων αναγκών για μεταγγίσεις αίματος στη χώρα αφορά τους πολυμεταγγιζόμενους αυτούς ασθενείς. Σήμερα, χάρη στα προγράμματα πρόληψης γεννιούνται στην Ελλάδα μόλις 5 με 10 παιδιά με μεσογειακή αναιμία κάθε χρόνο, ενώ χωρίς αυτά θα εξακολουθούσαν να γεννιούνται με την ασθένεια 200 με 220 παιδιά ετησίως.
