Εάν δεν μειωθεί το κόστος των γονιδιακών θεραπειών δεν θα γίνουν ποτέ παγκοσμίως προσβάσιμες, δήλωσε ο διευθυντής του Κέντρου Αξιολόγησης και Έρευνας Βιολογικών Φαρμάκων (CBER) του FDA, Peter Marks, μιλώντας χθες το πρωί, στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας. «Κάθε φορά που εγκρίνουμε μια νέα γονιδιακή θεραπεία και μετά η εταιρεία ανακοινώνει την τιμή της, ο επίτροπος του FDA Robert Califf μου στέλνει ένα σημείωμα που είναι συνήθως σύντομο», ανέφερε ο Peter Marks απευθυνόμενος στο κοινό του συνεδρίου. «Το τελευταίο ήταν πολλά θαυμαστικά μετά από το ποσό των 4,25 εκατομμυρίων δολαρίων, και ήξερε τι σήμαινε», ανέφερε χαρακτηριστικά.
Ο Peter Marks αναφερόταν στη γονιδιακή θεραπεία της Orchard Therapeutics για τη σπάνια πάθηση της μεταχρωματικής λευκοδυστροφίας (MLD) που έλαβε την έγκριση του FDA.
Mε την τιμή των 4,25 εκατομμυρίων δολαρίων, η θεραπεία πήρε γρήγορα τον τίτλο του πιο ακριβού φαρμάκου, παίρνοντας τον προβάδισμα από τη γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, Hemgenix, της CSL Behring και της uniQure, η οποία κοστίζει 3,5 εκατομμύρια δολάρια πριν από κάθε έκπτωση.
Η Orchard Therapeutics δήλωσε ότι η τιμή «αντανακλά την αξία που μπορεί να προσφέρει η θεραπεία… καθώς και τον πιθανό μακροπρόθεσμο αντίκτυπο που μπορεί να έχει η χρήση της στον τομέα της υγειονομικής περίθαλψης».
Η CBER δεν λαμβάνει υπόψη τις τιμές στις αποφάσεις έγκρισης για τις θεραπείες που εξετάζει, είπε ο Peter Marks. Ωστόσο, όπως σημείωσε, είναι υποχρέωσή του να λαμβάνει υπόψη του ολόκληρο το οικοσύστημα.
«Κάντε ένα βήμα πίσω ανεξάρτητα από ένα δεδομένο προϊόν και αναρωτηθείτε εάν είναι βιώσιμο. Με άλλα λόγια, μπορούμε τελικά να προχωρήσουμε στο πεδίο της γονιδιακής θεραπείας και να αρχίσουμε να θεραπεύουμε πιο κοινές ασθένειες εάν συνεχίσουμε να χρεώνουμε ένα εκατομμύριο ή 2 εκατομμύρια δολάρια για μια δόση;»
Ο FDA πιστεύει ότι μπορεί να βοηθήσει με την κατάσταση των τιμών σε κάποιο βαθμό. Πρόσθετα ρυθμιστικά βήματα πιθανόν να επιβαρύνουν το κόστος για τις βιοτεχνολογίες, ιδιαίτερα για τις μικρότερες που αναπτύσσουν θεραπείες για τις σπάνιες παθήσεις . Γι’αυτό σύμφωνα με τον Peter Marks η υπηρεσία πρέπει να εξορθολογίσει τις λειτουργίες όπου είναι δυνατόν.
«Το γνωρίζουμε αυτό και καταλαβαίνουμε ότι υπάρχουν μέτρα που μπορούμε να λάβουμε, τα οποία ελπίζουμε ότι θα βοηθήσουν στη βελτίωση των τεχνολογιών παραγωγής, που θα μειώσουν το κόστος συντομεύοντας το χρόνο για την ανάπτυξη των θεραπειών, λειτουργώντας σαν μοχλοί σε ολόκληρο το οικοσύστημα», δήλωσε ο διευθυντής του CBER. Χωρίς μεγάλες αλλαγές στο κόστος τους οι γονιδιακές θεραπείες δεν θα γίνουν ποτέ παγκοσμίως προσβάσιμες, είπε.
«Στόχος μας είναι να βοηθήσουμε περισσότερους ανθρώπους παγκοσμίως και ο τρόπος με τον οποίο θα το κάνουμε αυτό είναι τελικά να μειώσουμε το κόστος αυτών των θεραπειών. Και αν μπορέσουμε να μειώσουμε το κόστος αρκετά, μπορεί αυτές να αντικαταστήσουν τελικά κάποιες συμβατικές θεραπείες», δήλωσε.
