νωτιαία μυϊκή ατροφία

Τα τελικά αποτελέσματα από τη μελέτη ορόσημο NURTURE αναδεικνύουν τη σημαντική κλινική αξία της πρώιμης θεραπείας με 12 mg nusinersen στην προσυμπτωματική Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, καθώς το 92% των παιδιών απέκτησε την ικανότητα να περπατά χωρίς βοήθεια. 

Το πρόγραμμα θα ξεκινήσει με κονδύλια από το ταμείο ανάκαμψης και ανθεκτικότητας.

Λίγες μέρες αφότου έκλεισε τα πέντε του χρόνια, ο μικρός «ήρωας» Παναγιώτης-Ραφαήλ, ο οποίος, είχε συγκινήσει το πανελλήνιο με τον αγώνα που έδινε απέναντι στη νωτιαία μυϊκή ατροφία από την οποία έπασχε...

Η ΗΔΙΚΑ, σε συνεργασία με το υπουργείο Υγείας, ολοκλήρωσε τη σχεδίαση και υλοποίηση του Εθνικού...

Ο Παναγιώτης Ραφαήλ, ο οποίος είναι μόλις 18 μηνών, πάσχει από μία εξαιρετικά σπάνια ασθένεια, γονιδιακής μορφής...

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis...